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近日，昆山小核酸及生物医药产业园企业—苏州瑞博生物技术股份有限公司及其子公司Ribocure Pharmaceuticals AB今日宣布，其siRNA药物RBD5044获得欧盟批准开展II期临床试验。
RBD5044是一款基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台开发的针对ApoC3的降脂siRNA药物。该II期临床试验将是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估RBD5044在混合型高脂血症患者中的有效性和安全性。
RBD5044作为一种GalNAc偶联的siRNA药物，通过siRNA介导ApoC3基因沉默，能够高效、精准且持久地降低血浆中ApoC3蛋白水平。ApoC3是富含甘油三酯的致动脉粥样硬化脂蛋白颗粒中的关键成分；研究表明，血浆ApoC3水平能够独立于LDL-c对冠状动脉事件进行预测。遗传学研究也发现ApoC3功能丧失突变和血浆甘油三酯水平降低与心血管疾病风险降低相关，故RBD5044有望减低罹患心血管疾病的风险。在严重高甘油三酯血症患者中，RBD5044还可能通过抑制ApoC3和降低血浆甘油三酯水平，减少急性胰腺炎复发。
RBD5044是全球第二个进入临床阶段的针对ApoC3的siRNA药物。基于I期临床试验的安全性和疗效数据，瑞博生物对RBD5044高效治疗混合型高脂血症和高甘油三酯血症的潜力充满信心。